一年内第四款新药！基石药业拓舒沃®（艾伏尼布片）中国获批上市

发布时间：2025-06-25 08:45:08 来源：雍容华贵网 作者：知识

一年内第四款新药！年内尼布基石药业拓舒沃®（艾伏尼布片）中国获批上市

2022年2月9日，第款基石药业（2616.HK）宣布，新药中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物拓舒沃®（艾伏尼布片）的基石新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的药业成人复发或难治性急性

急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常见的类型，多发生于65岁以上的拓舒中老年人，由于疾病进展迅速预后较差，沃®一直被称为中老年人的艾伏“噩梦”。尤其是片中批上携带IDH1突变的AML患者，一直缺乏有效的国获治疗方案。

2022年2月9日，年内尼布港股创新药企基石药业（2616.HK）宣布，第款中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物拓舒沃^®（艾伏尼布片）的新药新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的基石成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，为该患者人群提供新的药业精准治疗选择。

对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到拓舒沃^®在中国大陆获批用于治疗R/R AML患者。作为国内首个以及唯一获批的IDH1抑制剂，拓舒沃^®在携带易感IDH1突变的中国R/R AML患者中显示了明确的疗效和可控的安全性。”

拓舒沃^®安全性有效性优异  填补临床治疗空白

近年来，随着我国人口老龄化进程的加快，AML发病率呈逐年上升趋势，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变。由于病情进展迅速，大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性骨髓性白血病，五年生存率仅有29%。

目前，临床上通常采用强烈化疗、大剂量化疗，然后再结合造血干细胞移植疗法综合治疗AML，但由于化疗的副作用以及患者生物学的原因，导致年老（60岁以上）患者等一些不适用于强化化疗的患者无法从该疗法中获益，这部分患者迫切地需求更安全有效的治疗方案，尤其对于携带IDH1突变的AML患者，国内此前也尚无靶向精准治疗药物可供选择。

拓舒沃^®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，可以促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。此次适应症的获批是基于一项名为CS3010-101的研究，研究显示拓舒沃^®在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML中国患者中表现出优异的临床疗效，耐受性良好，安全可控，研究成果已于2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会以优选口头报告形式公布。2020年，拓舒沃^®被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃^®以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

“一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，五年生存率较低，患者生活质量较差。作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃^®在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。相信拓舒沃^®的获批将会为更多的AML患者带来创新的精准治疗方案，帮助他们提高生活质量并延长生命。” CS3010-101主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示。

此外，拓舒沃^®用于治疗初治IDH1突变的成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃^®联合阿扎胞苷显著改善了先前未经治疗的IDH1突变AML患者的无事件生存期和总生存期，相关重磅数据已于美国血液学会（ASH）第63届年会上公布。基石药业首席医学官杨建新博士表示未来计划与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。

值得一提的是，拓舒沃^®已在美国获批用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法使用强烈诱导化疗的IDH1突变AML成人患者，以及既往接受过治疗的IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌成年患者。此外，拓舒沃^®用于治疗脑胶质瘤患者的研究也正在进行中，已展现出可观的治疗潜力。

优质产品+强大商业化能力  基石药业加速惠及中国患者

拓舒沃^®是基石药业在一年内成功获批上市的第四款创新药，从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了6个月的时间，且在获批前已在推动药物可及性方面取得重大突破，艾伏尼布作为75种海外特药之一被纳入北京普惠健康保险，又作为25种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险，进一步体现出基石速度。

除拓舒沃^®外，基石药业已在2021年上市三款药物，分别为用于治疗RET基因融合阳性非小细胞肺癌患者的选择性RET抑制剂普吉华^®（普拉替尼胶囊）、用于治疗PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤（GIST）的精准靶向药物泰吉华^®（阿伐替尼片）、联合化疗获批一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者的PD-L1抗体择捷美^®（舒格利单抗注射液）。

实际上，为了更好地满足患者需求，填补临床治疗空白，基石药业以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线，其中7款处于商业化/晚期研究阶段。除上述获批适应症外，普吉华^®用于RET突变MTC和RET融合阳性甲状腺髓样癌患者、择捷美^®作为巩固治疗用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期NSCLC患者的上市申请均已获得中国国家药品监督管理局受理，预计将于不久的将来让患者获益。

不仅是药品上市速度，基石药业推动药品可及的速度也创下业内标杆。目前，基石药业已与医院、药房及其他医疗服务提供方携手合作合作打出“组合拳”，产品已覆盖130多个城市的400多家医院。与此同时，为了让创新药物惠及更多患者，基石药业还在积极探索商业保险、惠民险、患者救助等创新支付方式以减轻患者经济负担，从而惠及更多患者。

排版|露娜

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